Génterápia segíthez a születetten süketeken

A veleszületett süketség minden kétezredik újszülöttet érint a világon, leggyakoribb oka a belsõ fül érzékelõ szõrsejtjeinek betegsége.

   

Ezek a sejtek képtelenek az osztódásra és a megújulásra, így a születéskor jelenlévõ sejtek élete végéig elkísérik az embert. A belsõ fül szõrsejtjei nemcsak a hangok érzékelésében játszanak alapvetõ szerepet, hanem az egyensúlyérzékelésben is, így a veleszületett süketség egyes formái egyensúlyzavarokkal is társulnak – írta a közlemény.

   

A génterápia az elmúlt években számos komoly eredményt ért el: a vakság gyógyításától az AIDS kezeléséig sok betegégben nyújthat új reményt. A süketség génterápiás gyógyítása még várat magára, ennek oka az, hogy a belsõ fül szõrsejtjei nagyon nehezen vehetõk célba a génterápia klasszikus eszközeivel.

   

A Harvard Egyetem kutatói "a trójai faló" elvét használták, amikor a génterápiában jól ismert vírust (AAV, adeno-asszociált vírus) becsomagolták a sejtek közötti természetes kommunikációban résztvevõ, úgynevezett extracelluláris vezikulákba (sejten kívüli hólyagocskákba), így nyerve hatékonyabb génátvivõ rendszert.

   

A sejteredetû extracelluláris vezikulák fontos szerepet játszanak a sejtek közötti információcserében, szervezetünkben hatalmas mennyiségben megtalálhatók. Néhány éve tudjuk, hogy bizonyos vírusok képesek kihasználni a vezikulák nyújtotta lehetõségeket és az immunrendszer elõl elbújva képesek egyik sejtbõl a másikba átjutni.

   

A vezikulákba csomagolt AAV vírusokat sokkal hatékonyabban vették fel a belsõ fül halló és egyensúlyozó szõrsejtjei. 

   

A beteg egerek belsõ fülébe újszülött korukban juttatták be a hibás gént. Az egerek a kezelést követõen visszanyerték hallásukat, emellett a súlyos egyensúlyzavarnak nyoma sem maradt – írták a kutatók.

   

"Mivel az egerekben található hibás gén pontosan megfelel az emberi süketség egyik fajtája génjének, így azt reméljük, 5-7 éven belül emberben is kipróbálható lesz a kezelés" – idézte a közlemény György Bencét, a tanulmány elsõ szerzõjét, a Harvard Egyetem kutatóorvosát, aki a Semmelweis Egyetem Genetikai, Sejt– és Immunbiológiai Intézetében kezdte vizsgálni az extracelluláris vezikulákat, és szerzett PhD-fokozatot.