Ezt hallania kell: Trump győzelme miatt tomboló liberálisok kifakadásaiból készült metálszám (VIDEÓ)
Külföld
A rögtönzött dal hamar népszerűvé vált.
Ft
Ft
6°C
0°C
Az EU-ban már gyerekek is kaphatnak génterápiát
2016. június 20. 04:19
Egy ritka genetikai eredetű kór génterápián alapuló kezelését engedélyezte a Európai Gyógyszerügynökség az Origó híradása szerint. A módszer gyógyulásra ad esélyt egy olyan betegségben, melynél eddig csak szigorú elzártságban, de így is csak korlátozott ideig maradhattak életben az érintett gyerekek.
2016. június 20. 04:19
A SCID-del született gyerekeknél genetikai hiba következtében lényegében hiányzik az immunrendszer. Csak steril környezetben tartózkodhatnak, és még így is rosszak az esélyeik a hosszabb távú túlélésre. A kór egyik változatában az adenozin-dezamináz (ADA) enzim működésképtelensége miatt mérgező anyagcseretermékek halmozódnak fel a fehérvérsejtekben, s ezek pusztulása a szervezetet védtelenül hagyja a fertőzésekkel szemben.
A Strimvelis terápia ezeken a pácienseken segítene: az orvosok a csontvelőből vérképző őssejteket nyernek ki, melyekbe bejuttatják az ADA gén működő változatát. Az ily módon „megreparált” őssejteket aztán visszaadják a betegeknek, hogy azok benépesíthessék a csontvelőt.
A Blood orvosi szakfolyóiratban közölt tanulmány szerint a klinikai próbák sikeresnek tekinthetők, a nyomon követési vizsgálatok megállapították, hogy a 18 kezelésen átesett gyermek esetében 100 százalékos volt a túlélési ráta. „A terápia egy új fejezet kezdetét jelenti a ritka genetikai betegségek kezelésében és reméljük, hogy ez a szemléletmód másfajta kórképpel rendelkező pácienseken is segíthet a jövőben” – mondta Martin Andrews, a Strimvelis kifejlesztése mögött álló GlaxoSmithKline (GSK) munkatársa.
Az EU az után döntött a forgalomba hozatal engedélyezéséről, hogy áprilisban az Európai Gyógyszerügynökség (European Medicines Agency) pozitívan véleményezte a GSK terápiáját. Ezzel a Strimvelis a második génterápiás eljárás, amely Európában elérhetővé vált. Az elsőre még 2012-ben bólintott rá az Európai Bizottság: a holland UniQure cég által készített Glybera nevű szerrel egy ritka örökletes zsíranyagcsere-betegséget kezelhetnek.
Európával ellentétben az Amerikai Élelmiszer–, és Gyógyszer Ellenőrző Hatóság egyelőre egyetlen génterápiás technika forgalomba hozatalát sem engedélyezte.
Kell is Trump cenzúraellenes hadjárata: már a Wikipedia társalapítója szerint is balos propagandát terjeszt az oldal
Nem véletlen, hogy Donald Trump hivatalba lépését követően szeretné helyre rakni a cenzúra ügyét.
Mihez kezd Trump Ukrajnával?
Külföld
A Joe Biden vezette amerikai kormányzat Volodimir Zelenszkij ukrán elnök háborújának nagy finanszírozója volt, de nem tett mellé exitstratégiát. Vajon Donald Trump képes lesz-e kompromisszumos alkura rávenni Moszkvát és Kijevet? Megoszlanak az elemzői vélemények.
Ezt üzente Kocsis Máté a távozó David Pressmannek
Az USA hazánkba delegált nagykövete január közepén távozik Magyarországról.
Orbán Balázs: most Nyugat-Európa vezetőin a sor, hogy tegyenek a békéért!
Az Euronews oldalán írt vendégcikkében a miniszterelnök politikai igazgatója kijelentette: a novemberi kettős európai csúcstalálkozó bizonyította, Magyarország nincs diplomáciai elszigeteltségben.
Új idők jönnek: Magyarország kulcsállam lesz
Hazánk a gazdasági semlegesség stratégiáját követve kapcsolódási pont lehet az európai és az ázsiai piacok között.
Erdélyben is lezúdult a hó – több ezren maradtak áram nélkül
Az autósok ráadásul számos helyen nyári gumival indultak el.
Schiffer András szerint ez a valódi háttere az orosz-ukrán háborúnak (VIDEÓ)
Belföld
Schiffer szerint egy „Mad Max”, ami az elmúlt három és fél évben zajlik Európában.
Összesen 0 komment
A kommentek nem szerkesztett tartalmak, tartalmuk a szerzőjük álláspontját tükrözi. Mielőtt hozzászólna, kérjük, olvassa el a kommentszabályzatot.
Sorrend:
Magyar Péter megfenyegette a gyermekotthon vezetőjét: „Ennek k…rva nagy következményei lesznek”
origo.hu
Döntöttek a szlovákok: katonákat fognak küldeni a válság kellős közepébe
mandiner.hu
Rosszul érezte magát a hétvégén, meghalt az X-Faktor kisgyermekes énekesnője
borsonline.hu
Orosz légicsapás ukrán célpontok ellen: Drámai fordulat a határnál
magyarnemzet.hu
Szalah kezdhet csomagolni, megvan a gólerős utódja
ripost.hu
Nem fogja kitalálni, most ki balhézott össze a SPAR Magyarországgal
vg.hu
Drámai fordulatra készül Putyin: a fegyverszállító országoknak üzent
mandiner.hu
Itt a legfinomabb csabai kolbász titkos recepteje - a négyszeres kolbászkirály öröksége
mindmegette.hu
Két országban is rettegnek: Magyarország területeket vesz el tőlük a háború után
mandiner.hu
Rákérdeztek az Európai Bizottságnál, Magyarország mikor kapja meg a 19 milliárd euróját – a válasz sokatmondó
mandiner.hu
A Puskás Aréna lelátóján is feltűnt a német szurkolók üzenete Orbán Viktornak (FOTÓ)
mandiner.hu
Oroszország figyelmét is felkeltette: Magyarország légvédelmi rendszereket telepít az ukrán határhoz
mandiner.hu
Portfóliónk minőségi tartalmat jelent minden olvasó számára. Egyedülálló elérést, országos lefedettséget és változatos megjelenési lehetőséget biztosít. Folyamatosan keressük az új irányokat és fejlődési lehetőségeket. Ez jövőnk záloga.