A SCID-del született gyerekeknél genetikai hiba következtében lényegében hiányzik az immunrendszer. Csak steril környezetben tartózkodhatnak, és még így is rosszak az esélyeik a hosszabb távú túlélésre. A kór egyik változatában az adenozin-dezamináz (ADA) enzim működésképtelensége miatt mérgező anyagcseretermékek halmozódnak fel a fehérvérsejtekben, s ezek pusztulása a szervezetet védtelenül hagyja a fertőzésekkel szemben.
A Strimvelis terápia ezeken a pácienseken segítene: az orvosok a csontvelőből vérképző őssejteket nyernek ki, melyekbe bejuttatják az ADA gén működő változatát. Az ily módon „megreparált” őssejteket aztán visszaadják a betegeknek, hogy azok benépesíthessék a csontvelőt.
A Blood orvosi szakfolyóiratban közölt tanulmány szerint a klinikai próbák sikeresnek tekinthetők, a nyomon követési vizsgálatok megállapították, hogy a 18 kezelésen átesett gyermek esetében 100 százalékos volt a túlélési ráta. „A terápia egy új fejezet kezdetét jelenti a ritka genetikai betegségek kezelésében és reméljük, hogy ez a szemléletmód másfajta kórképpel rendelkező pácienseken is segíthet a jövőben” – mondta Martin Andrews, a Strimvelis kifejlesztése mögött álló GlaxoSmithKline (GSK) munkatársa.