Magyar áttörés: az új rákgyógyszer teljesen meggyógyította a daganatos egereket

Úgy tűnik, egyre bizakodóbbak lehetünk, ami a rákgyógyítást illeti: magyar kutatóknak ugyanis sikerült kifejleszteniük egy olyan rákgyógyszert, ami negyvenkét tumortípusnál vizsgázott nagyon reménykeltően a sejtes vizsgálatokban: jelentősen gátolta többek között a bőrrák és a tüdőrák növekedését, mellráknál pedig teljes gyógyulást ért el, egyelőre egerekben. Elképesztő nagy eredmény, hogy a készítmény az úgynevezett multidrog-rezisztens tumorok ellen is hatott, vagyis olyan daganatok ellen, amik eddig még a kemoterápiás szereknek is ellenálltak. Óriási előrelépés ez a rákkutatásban, és mindezt magyar kutatók fejlesztették ki az ELTE-n és a HUN-REN-TTK laboratóriumaiban. 

– mondja a Mandinernek Mező Gábor Miklós, az Eötvös Loránd Tudományegyetem professzora, aki LiPyDau készítmény egyik feltalálója, ő vezette a pyrrolino-daunorubicin (PyDau) vegyület fejlesztését. Már önmagában ennek a hatóanyagnak a felfedezése is nagy dolog, ám az még inkább, hogy a magyar csapatnak sikerült a nagyon erős toxikus mellékhatással bíró PyDau nevű szert úgy „megszelídíteni”, hogy a toxikus mellékhatás ne jelentkezzen, de a tumorölő tulajdonsága megmaradjon. 

A szer megszelídítésének titka, hogy „becsomagolták” egy liposzómába. Mint a kutató rámutatott: a kísérletek során azt tapasztalták, hogy az egerekbe injektált gyógyszerjelöltből a hatóanyag nem, vagy csak minimálisan szabadult ki a liposzómából a véráramba. Mint kifejtette: a tumorszöveteknek a túléléshez szükségük van arra, hogy új erek növekedjenek, amik behálózzák a tumort. Ez nagyon gyorsan történik. E gyors folyamat során a sejtek illeszkedése nem lesz megfelelő, vagyis nagyobb pórusok keletkeznek köztük. Ezeken a lyukakon pedig ki tudnak lépni a liposzómák a véráramból, aminek köszönhetően aztán közvetlenül a tumorsejtekhez tudják szállítani a rákellenes hatóanyagot. Ott aztán összeolvadnak, bejutnak a tumorsejtekbe, és kiengedik a bennük lévő daganatellenes szert. Ez a magyarázata annak, hogy még egy ilyen toxikus anyag is alkalmazható jelentősebb mellékhatás nélkül a tumorok szelektív elpusztítására.

A rákgyógyszer több daganattípus ellen is hatott

A szakirodalomban leírtak már hasonló típusú hatóanyagokat, amit különböző módszerekkel igyekeztek formulálni és alkalmazni, de eddig nem jártak sikerrel – hívja fel a figyelmet Mező Gábor. „A kutatás nagyon fontos periódusa volt, hogy kollégáimnak: Hegedűs Kristófnak és a Kiss Krisztinának sikerült az úgynevezett pyrrolino-daunorubicin nevű, nagyon mérgező, de nagyon instabil vegyületet stabilan és nagy mennyiségben előállítani” – emelte ki. Hozzátette: eddig csak néhány tíz-száz milligramm mennyiségben sikerült csupán előállítani, de az említett kutatók megoldották a vegyület szintézisét grammos tételben stabil formában izolálva, márpedig ez a mozzanat elengedhetetlen ahhoz, hogy a molekulát gyógyszerként lehessen majd hasznosítani.

A LiPyDau készítmény nem annyira specifikus, hogy különbséget tegyen a különböző ráktípusok között – emeli ki Mező Gábor. Ez azt jelenti, hogy szerencsére 

amelyek jelenleg vizsgálat tárgyát képezik. Hozzátette, hogy a sejtes vizsgálatokban a hatóanyagot negyvenkét féle tumorsejttípus – a fent említetteken kívül például – 

• petefészek-, 
• prosztata-, 
• vastagbél-, 
• hasnyálmirigy-, 
• agytumor 
• és leukémia 

– ellen is vizsgálták és nagyon jó hatást mutatott. A kutatás fontos mozzanata, hogy a LiPyDau az úgynevezett multidrog-rezisztens tumorok ellen is hatott. „Azt tapasztaltuk, hogy egerekben sokkal nagyobb túlélést sikerült elérni multidrog-rezisztens tumor típus esetén” – emelte ki, hozzátette: „természetesen sok vizsgálat áll még előttünk”.

Arra, hogy reálisan hány évnek kell még eltelnie, hogy a készítményt a tumorterápiában alkalmazzák, nehéz felelni. Mező ennek kapcsán hangsúlyozta: 

Jelenleg a preklinikai vizsgálatok zajlanak, ezt követik a klinikai vizsgálatok, majd a gyógyszertörzskönyvezés, ezek összességében hosszú folyamatok. 

Kiemelte, hogy van egy limitáló tényező: a most megkapott szabadalom, ami húsz évig érvényes. Ez idő elteltével a szabadalom elveszítheti értékét, főleg, ha nincsenek másodgenerációs fejlesztések, ugyanis ezt követően bárki gyárthatja a szert. Márpedig ilyenkor már nem éri meg a gyógyszergyáraknak és fejlesztőknek, hogy megvásárolják a szabadalmat és forgalmazzák a gyógyszert. 

– összegezte a kutató.

Arra a kérdésünkre, hogy mennyire lehet remélni, hogy a szer nemcsak egerekben, de emberekben is beválik, azt felelte, a kísérletek során olyan hatásokat tapasztaltak, amit ritkán, ami nagyon fontos jelzés a hatóanyag remélt sikerére nézve. Hozzátette ugyanakkor, hogy sok, korábban az állatkísérletekben nagyon hatékonynak mutatkozó vegyület hullik ki a rendszerből a klinikai fázisban, vagyis az embereken történő vizsgálatok során. Vagy nem hat az emberen, vagy nem olyan jól, mint az állatkísérletek során, így viszonylag kevés vegyületből lesz aztán gyógyszer. 

Ennek oka többek között, hogy az egyes vegyületek máshogy bomlanak le emberben, mint állatban, másrészt más a molekulák toxicitása is a két rendszerben, de sok egyéb faktor is befolyásolja a hatékonyságot. Azt is kiemelte ugyanakkor, hogy a hasonló típusú, klinikumban alkalmazott liposzómás készítmények például Doxil egérvizsgálataiból lehet arra következtetni, hogy hogyan fog vizsgázni az új szer az emberen.

lépéről lépésre haladunk, ami hosszú idő, és addig sok minden kiderülhet még a gyógyszerről, de mi nagyon optimisták vagyunk” – emelte ki.

A rákkutatás jövőjéről szólva a kutató elmondta: sokat javultak a műtéti sugárkezelési eljárások, jelentős előrelépések vannak a kemo-, gén- és immunterápiában is. Mindezek ellenére úgy látja, attól még nagyon messze vagyunk, hogy egy bizonyos módszerrel gyógyítsuk a daganatos megbetegedéseket. Úgy véli, valószínűleg soha nem fogunk tudni elszakadni attól, hogy többféle beavatkozást és azok kombinációját alkalmazzuk a teljes gyógyulás érdekébe. Ám mindezek ellenére abban bízik, hogy 

Hangsúlyozta ugyanakkor a megelőzés szükségszerűségét, hiszen az minden szempontból egyszerűbb, mint a terápia. Rá kell venni az embereket, hogy olyan életmódot folytassanak, hogy eleve ki se alakuljon a rák.

Nyitókép: AFP, illusztráció